造血干细胞移植至今仍是治疗恶性血液疾病和部分遗传代谢病的核心手段，能够应用于70多种疾病，是一项基础性的平台技术。1977年随着人类白细胞抗原（HLA）配型的重要性被认识清楚，骨髓移植重新进入临床实践阶段，但当时的移植需要HLA完全相合，供者来源匮乏始终是一个全球性难题，正是在这样的国际背景下中国学者开始了自己的探索之路。2000年，我们团队创新性地采用G-CSF诱导免疫耐受，成功完成首例半相合移植并通过系列创新性研究，建立起了被称为“北京方案”的非体外去T单倍型相合造血干细胞移植技术体系。
在“北京方案”问世前，只有约25%~30%的患者能找到全相合供者，移植技术虽好但只能惠及少数人。“北京方案”突破供者来源瓶颈后，使得能够接受移植的患者群体大大增加，流行病学调查数据证实这一转变使中国白血病患者群体的总体生存率提升了约30%。2012年我们通过前瞻性研究首次证实，半相合移植优于化疗，2016年又证实“北京方案”使白血病半相合移植的生存率从原先的20%左右提升至近70%，达到与全相合移植相当的疗效，奠定了半相合移植成为白血病一线治疗的基础，这一突破直接带来了供者来源的极大丰富和移植年龄的大幅拓展。
2016年世界骨髓移植协会正式将“北京方案”推荐为全球半相合移植的标准方案之一，全球造血干细胞移植格局因此发生了重大变化。数据显示，中国移植规模从2008年的2000多例增长到如今的年超10000例，移植中心从27个扩展到200多个，欧美多国在2012年后也开始快速推广半相合移植。河南医科大学已将这一中国原创技术写入本科生思政教材，成为医学创新与民族自信的生动案例。
随着移植与细胞治疗技术的不断融合，血液肿瘤治疗正迎来新时代。中国在全球造血干细胞移植领域实现了从学习、创新到引领的跨越，这一突破的背后是中国学者数十年来持之以恒的创新与实践，不仅创造了历史，更是改写了全球血液病治疗的格局，为世界医学发展作出了中国贡献。■
（作者系中国工程院院士）
